Het stukje wetenschap. wavebreakmedia

Klinische proeven zijn de gouden standaard voor wetenschappelijk testen geweest sindsdien de Schotse marinechirurg dr. James Lind leidde de eerste terwijl hij scheurbuik in 1747 probeerde te veroveren. Ze trekken jaarlijks tientallen miljarden dollars aan investeringen aan en onderzoekers hebben tot nu toe bijna een miljoen trials gepubliceerd volgens het meest complete register, met 25,000 elk jaar meer.

Klinische onderzoeken zijn onder te verdelen in twee categorieën: onderzoeken om zeker te stellen dat een behandeling geschikt is voor menselijk gebruik en proeven om verschillende bestaande behandelingen te vergelijken om het meest effectief te vinden. De eerste categorie wordt gefinancierd door medische bedrijven en gebeurt voornamelijk in privélaboratoria.

De tweede categorie is minstens zo belangrijk, routinematig voorlichting van overheden, zorgverleners en patiënten overal ter wereld. Het vindt meestal plaats op universiteiten. De uitgaven zijn kleiner, maar nauwelijks zakgeld. Bijvoorbeeld, het National Institute of Health Research, dat NHS-onderzoek in Engeland coördineert en financiert, besteed £ 74m voor proeven in 2014 / 15 alleen.

Maar toch is er een groot probleem met deze publiek gefinancierde proeven die weinigen zullen kennen van: a aanzienlijk aantal, misschien bijna de helft, produceert resultaten die statistisch onzeker zijn. Als dat schokkend klinkt, zou het moeten doen. Een grote hoeveelheid informatie over de effectiviteit van behandelingen kan onjuist zijn. Hoe kan dit kloppen en wat doen we eraan?

Het participatieprobleem

Klinische onderzoeken onderzoeken de effecten van een medicijn of behandeling op een geschikte steekproef van mensen gedurende een geschikte tijd. Deze effecten worden vergeleken met een tweede groep mensen - de "controlegroep" - die denkt dat het dezelfde behandeling krijgt, maar meestal een placebo of een alternatieve behandeling neemt. Deelnemers worden willekeurig toegewezen aan groepen, vandaar dat we het hebben over gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken.

Als er te weinig deelnemers aan een proef zijn, zijn onderzoekers mogelijk niet in staat om een ​​resultaat met zekerheid te verklaren, zelfs als er een verschil wordt gedetecteerd. Voordat een proef begint, is het hun taak om de juiste steekproefomvang te berekenen met behulp van gegevens over het minimaal klinisch belangrijke verschil en de variatie in de uitkomst die wordt gemeten in de populatie die wordt bestudeerd. Ze publiceren dit samen met de proefresultaten om statistici in staat te stellen hun berekeningen te controleren.

Proeven in een vroeg stadium hebben minder wervingsproblemen. Zeer vroege studies hebben betrekking op dieren en latere stadia betalen mensen goed om mee te doen en hebben geen grote aantallen nodig. Voor onderzoeken naar de effectiviteit van behandelingen is het moeilijker om mensen te werven en te behouden. Je hebt er veel meer nodig en ze moeten zich meestal committeren aan langere periodes. Het zou een slecht gebruik van overheidsgeld zijn om zoveel mensen grote sommen te betalen, om nog maar te zwijgen van de ethische vragen rond dwang.

Om een ​​voorbeeld te geven, de Add-aspirine-onderzoek werd eerder dit jaar in het VK gelanceerd om te onderzoeken of aspirine bepaalde veel voorkomende kankers kan stoppen na de behandeling. Het is op zoek naar 11,000-patiënten uit het VK en India. Stel dat het alleen 8,000 recruteert, dan zouden de bevindingen misschien verkeerd zijn. Het probleem is dat sommige van deze onderzoeken nog steeds als definitief worden behandeld, ondanks het feit dat er te weinig deelnemers zijn om zo zeker te zijn.

Eén grote studie gekeken naar proeven tussen 1994 en 2002, gefinancierd door twee van de grootste financieringsorganen in het Verenigd Koninkrijk, en vonden dat minder dan een derde (31%) de aantallen rekruteerde die ze zochten. Iets meer dan de helft (53%) kreeg een verlenging van tijd of geld, maar toch sloeg 80% zijn doel nooit. In een opvolgen van de activiteiten van dezelfde twee financiers tussen 2002 en 2008, 55% van de gerekruteerde studies om te targeten. De rest kreeg verlengingen, maar de rekrutering bleef voor ongeveer de helft ontoereikend.

De verbetering tussen deze studies is waarschijnlijk te wijten aan de UK's Clinical Trials Units en onderzoeksnetwerken, die werden geïntroduceerd om de algehele testkwaliteit te verbeteren door expertise aan te bieden. Toch lijkt bijna de helft van de Britse onderzoeken nog steeds te worstelen met werving. Erger nog, het VK is een wereldleider op het gebied van proefexpertise. Elders is de kans op het vinden van testteams die de beste praktijken niet volgen veel groter.

De weg vooruit

Er is opmerkelijk weinig bewijsmateriaal over hoe rekrutering goed te doen. De enige praktische interventie met overtuigend bewijs van voordeel is uit een binnenkort verschenen paper dat aantoont dat mensen worden gebeld die niet reageren op postuitnodigingen, wat leidt tot een toename van 6% in werving.

Een aantal andere interventies werken, maar hebben aanzienlijke nadelen, zoals rekruten laten weten of ze in de controlegroep of de hoofdtestgroep zitten. Omdat dit betekent dat je het hele idee van moet loslaten blinde testen, een hoeksteen van de meeste klinische onderzoeken, het is ongetwijfeld niet de moeite waard.

Veel onderzoekers geloofd wie en wat je bent de oplossing is om rekruteringsstudies in te passen in onderzoeken om de manier waarop we deelname aan mensen identificeren, benaderen en bespreken, te verbeteren. Maar met financieringsstructuren die al zijn uitgerold, richten ze zich op het financieren van projecten waarvan de resultaten snel in de klinische zorg kunnen worden geïntegreerd. Het bestuderen van de wervingsmethodologie kan een enorm potentieel hebben, maar is een stap verwijderd van klinische zorg, dus valt niet in die categorie.

Andere zijn werken aan projecten om bewijsmateriaal te delen over manieren om effectiever rekruteringsteams te rekruteren. Bijvoorbeeld wij zijn aan het werken met collega's in Ierland en elders om onderzoek te koppelen naar wat wervingsproblemen veroorzaakt bij nieuwe interventies die zijn ontworpen om te helpen.

Ondertussen een team aan de Universiteit van Bristol heeft een aanpak ontwikkeld die de rekrutering volledig ronddraaide in sommige onderzoeken door in principe te praten met onderzoeksteams om mogelijke problemen te achterhalen. Dit is veelbelovend, maar zou een omslag in de onderzoekspraktijk vereisen om de resultaten over de hele linie te verbeteren.

En hier raken we aan het onderliggende probleem: het oplossen van werving lijkt beleidsmatig gezien geen hoge prioriteit te hebben. Het VK loopt voorop, maar het is een trage vooruitgang. We zouden waarschijnlijk meer doen om de gezondheid te verbeteren door geen nieuwe behandelevaluaties voor een jaar te financieren en in plaats daarvan alle financiering in onderzoek naar methoden te stoppen. Totdat we grip krijgen op dit probleem, kunnen we niet vertrouwen hebben in een groot deel van de gegevens die onderzoekers ons geven. Hoe sneller dat bovenaan de agenda staat, hoe beter.

Over de auteur

Heidi Gardner, Pre-doctoraal onderzoeker, Universiteit van Aberdeen; Katie Gillies, MRC Methodology Research Fellow, Universiteit van Aberdeen, en Shaun Treweek, hoogleraar Health Services Research, Universiteit van Aberdeen

Dit artikel is oorspronkelijk gepubliceerd op The Conversation. Lees de originele artikel.

Related Books:

at InnerSelf Market en Amazon