Multiple sclerose beïnvloedt miljoenen mensen wereldwijd. Het is een neurologische aandoening die wordt gekenmerkt door inflammatoire laesies in het centrale zenuwstelsel (de hersenen en het ruggenmerg) die schade aan de myeline-omhulsel veroorzaken - de beschermende laag rond de zenuwcellen. Dit veroorzaakt neurologische stoornissen, zoals spierverlamming of verlies van gevoel. Hoewel een zekere mate van spontane reparatie van de omhulling van nature voorkomt, hopen veel patiënten een onomkeerbare handicap op.

Er zijn twee belangrijke soorten MS, die een ander patroon van symptomen hebben. Er is primair progressief MS, een zeldzamere vorm die van invloed is op 15% van patiënten zonder recidieven en remissies, maar die lijden aan een langzame verslechtering van de symptomen. Dan is er de meest voorkomende vorm, relapsing-remitting MS, die van invloed is op 85% van de patiënten. Mensen met deze vorm hebben terugvallen van symptomen die enige tijd kunnen duren voordat er een remissieperiode is. En tussen een half en twee derde van de patiënten met het wordt verondersteld om secundair progressieve ziekte te ontwikkelen, waarbij MS-gerelateerde invaliditeit geleidelijk meer onomkeerbaar wordt.

Beschikbare behandelingen voor MS omvatten injecteerbare geneesmiddelen, zoals interferon-beta en natalizumab - die voorkomt dat sommige inflammatoire immuuncellen de hersenen en het ruggenmerg binnendringen waar ze schade kunnen veroorzaken - en orale medicatie zoals dimethylfumaraat. Helaas hebben al deze beperkingen een beperkte werkzaamheid in secundaire progressie, met name in de gevorderde stadia waarin recidieven niet langer voorkomen.

De oorzaak van MS is onbekend, maar een aantal van de mechanismen van de ziekte worden verondersteld te zijn gemedieerd door het immuunsysteem. Zelfs in de afwezigheid van een behandeling, is het eerlijk om te zeggen dat er meer vooruitgang is geboekt in de behandeling van multiple sclerose in de laatste twee decennia dan eventueel in een ander gebied van neurologie. We zijn nu in staat om nuttige behandeling bieden voor veel patiënten die lijden aan de meest voorkomende terugval-onset vorm van de ziekte, maar geen effectieve behandeling is nog niet goedgekeurd voor gebruik in primaire progressieve ziekte, gezien onze beperktere begrip van deze soort ziekteproces.

Een experimentele methode

In de laatste twee decennia is een type stamceltransplantatie aanzienlijke aandacht gekregen als een experimentele behandeling van MS. Genaamd autologe hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT), deze werkwijze omvat het oogsten en invriezen van stamcellen uit beenmerg die vervolgens opnieuw in de patiënt worden toegediend.

Stamcellen worden gemobiliseerd uit het beenmerg en vervolgens geoogst en ingevroren, om vervolgens worden geïnfuseerd in dezelfde patiënt na immuunsysteem bijna volledig geëlimineerd door chemotherapie. Protocollen voor transplantatie werden verfijnd door de jaren leren die worden gebruikt in de behandeling van bepaalde kankers bloed, die leidt tot verminderde toxiciteit en minder sterfgevallen gebruik van de techniek. De hoofdfunctie van deze stamcellen is het nu onbestaande immuunsysteem te reconstitueren, mogelijk opnieuw opstarten naar een eerdere, meer naïef ontwikkelingsstadium waarvan men denkt de pathologische reacties die in de eerste plaats tot MS te zijn voorafgegaan.

Ondanks de interesse is er tot nu toe echter weinig of geen bewijs dat deze stamcellen de zenuwbeschadiging daadwerkelijk hebben hersteld.

Meer studies zijn een goede zaak

Verschillende kleine studies zijn uitgevoerd in de laatste 20-jaren, wat heeft geleid tot een sterke suggestie dat deze methode werkt, maar met beperkte kracht om te bepalen echt klinisch voordeel. Slechts één kleine gecontroleerde internationale proef gebleken superioriteit van transplantatie bij het verminderen van inflammatoire laesies van MS in vergelijking met mitoxantron, een chemotherapeutisch middel. Het is dus bemoedigend dat een groep onder leiding van Sharrack, een ervaren MS-onderzoeker, en John Snowden, een expert in het gebruik van HSCT voor de behandeling van kanker, een aanzienlijk voordeel suggereerden voor sommige mensen in Sheffield, in het Verenigd Koninkrijk, met relapsing- MS overbrengen die hebben deelgenomen de MIST internationale klinische proef.

Andere deelnemende centra zijn in de VS, Zweden en Brazilië. Resultaten worden verwacht in 2018. Dit is precies het type klinische proef dat nodig is om het beste transplantatieregime en de relatieve werkzaamheid en veiligheid ervan te identificeren in vergelijking met andere erkende therapieën, waaronder met name alemtuzumab, een van de in licentie gegeven behandelingen voor relapsing-remitting MS.

In de tussentijd moet begrijpelijk enthousiasme voor een paar bemoedigende maar anekdotische gevallen worden getemperd door de noodzaak om de werkzaamheid strenger en onomstotelijk vast te stellen. Hoewel op dit moment, HSCT heeft geen plaats in de routine behandeling van MS hebben, het opnemen van geselecteerde patiënten in gecontroleerde studies uitgevoerd bij gevestigde transplantatiecentra moet worden aangemoedigd.