Gentherapie kan oogaandoeningen behandelen zonder operatie

Een gigantisch standbeeld van een oogbol staat voor wolkenkrabbers en een blauwe lucht

Een nieuwe gentherapie zou uiteindelijk een alternatieve behandeling kunnen bieden voor de endotheliale corneadystrofie van Fuchs, een genetische oogziekte die wereldwijd ongeveer één op de 2,000 mensen treft.

Momenteel is de enige behandeling een hoornvliestransplantatie, een grote operatie met bijbehorende risico's en mogelijke complicaties.

"Als je een transplantatie uitvoert, maak je een enorm verschil voor die persoon, maar het is een groot probleem voor de patiënt met veel bezoeken, veel oogdruppels, veel eigen bijdragen, en als je een medische behandeling hebt gehad die niet nodig was operatie, dat zou geweldig zijn”, zegt Bala Ambati, een onderzoeksprofessor aan de Universiteit van Oregon, die een acht jaar durend onderzoek leidde naar de ontwikkeling van gentherapie.

"Het zou niet alleen patiënten kunnen helpen die een transplantatie nodig hebben, maar het zou ook veel andere mensen kunnen helpen die dat hadden kunnen gebruiken (hoornvlies) weefsel. '

Voor de studie in het tijdschrift eLife, concentreerden onderzoekers zich op een zeldzame, vroeg optredende versie van de ziekte en voerden het onderzoek uit bij muizen. Ze gebruikten CRISPR-Cas9, een krachtig hulpmiddel voor het bewerken van genomen, om een ​​gemuteerde vorm van een eiwit dat met de ziekte is geassocieerd, uit te schakelen.


 Ontvang de nieuwste via e-mail

Wekelijks tijdschrift Dagelijkse inspiratie

Fuchs' dystrofie treedt op wanneer cellen in de hoornvlieslaag, het endotheel genaamd, geleidelijk afsterven en gestresste cellen structuren produceren die bekend staan ​​als guttae. Deze cellen pompen normaal vloeistof uit het hoornvlies om het helder te houden, maar wanneer ze afsterven, bouwt zich vocht op, het hoornvlies zwelt op en het zicht wordt troebel of wazig.

"We waren in staat om deze toxische eiwitexpressie te stoppen en te bestuderen in een muismodel", zegt co-auteur Hiro Uehara, een senior onderzoeksmedewerker in het Ambati-lab.

"We hebben bevestigd dat (bij muizen die het ontvingen) onze behandeling het verlies van corneale endotheelcellen kon redden, guttata-achtige structuren kon verminderen en de pompfunctie van de cornea-endotheelcel kon behouden."

Hoornvliescellen reproduceren niet, wat betekent dat je wordt geboren met alle cellen die je ooit zult hebben, zegt Ambati. Een van de uitdagingen van het onderzoek was het gebruik van CRISPR genbewerkingstechnologie op dergelijke cellen, een proces dat technisch moeilijk is.

Uehara ontwikkelde een innovatieve oplossing die het nut van de CRISPR-technologie vergroot en uiteindelijk zou kunnen leiden tot behandelingen voor andere ziekten waarbij niet-reproducerende cellen betrokken zijn, waaronder enkele neurologische ziekten, immuunziekten en bepaalde genetische aandoeningen die de gewrichten aantasten. De studie markeert de eerste keer dat onderzoekers de techniek, genaamd startcodondisruptie, hebben toegepast op niet-reproducerende cellen.

"Het breidt de therapeutische doelpool voor het CRISPR-Cas-systeem mogelijk uit naar weefsels die niet in staat zijn tot celdeling", zegt Ambati.

Om de veiligheid van de behandeling te testen, onderzochten de onderzoekers omliggende weefsels en andere genen om er zeker van te zijn dat ze niet nadelig waren beïnvloed door de therapie. Toekomstig onderzoek zal de therapie bij mensen onderzoeken donorhoornvliezen van oogbanken en andere diermodellen met het oog op eventuele klinische testen bij mensen.

Andere co-auteurs zijn van de Johns Hopkins University, de University of Virginia, de University of Utah en de University of Massachusetts.

Ondersteuning voor het onderzoek kwam van de National Institutes of Health/National Eye Institute en Research to Prevent Blindness, Inc.

Bron: University of Oregon

Over de auteur

U. Oregon

Dit artikel verscheen oorspronkelijk op Futurity

Dit vind je misschien ook leuk

BESCHIKBARE TALEN

het Engels Afrikaans Arabisch Versimpeld Chinees) Chinese traditionele) Deens Nederlands Filippijns Fins Frans Duits Grieks Hebreeuws Hindi Hongaars Indonesian Italiaans Japanse Korean Malay Norwegian Perzisch Pools Portugees Roemeense Russian Spaans swahili Swedish Thai Turks Oekraïens Urdu Vietnamees

volg InnerSelf op

facebook icontwitter iconyoutube iconinstagram pictogrampintrest pictogramrss-pictogram

 Ontvang de nieuwste via e-mail

Wekelijks tijdschrift Dagelijkse inspiratie

Nieuwe attitudes - nieuwe mogelijkheden

InnerSelf.comClimateImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics.com | InnerSelf Market
Copyright © 1985 - 2021 InnerSelf Publications. Alle rechten voorbehouden.