Team nadert eerste medicijn om dodelijke leverkanker te behandelen

Fibrolamellaire tumorcellen verschijnen als roze strengen in een zee van kleinere paarse en roze stippen

Onderzoekers hebben enkele soorten therapieën ontdekt die fibrolamellaire tumorcellen vernietigen die bij muizen groeien.

Behandelingsopties voor de dodelijke leverkanker, fibrolamellair carcinoom genaamd, ontbreken ernstig.

Geneesmiddelen die werken op andere leverkankers zijn niet effectief, en hoewel er vooruitgang is geboekt bij het identificeren van de specifieke genen die betrokken zijn bij het aansturen van de groei van fibrolamellaire tumoren, moeten deze bevindingen zich nog vertalen in een behandeling.

Voor nu is een operatie de enige optie voor de getroffenen - meestal kinderen en jonge volwassenen zonder eerdere leveraandoeningen.

"Er zijn nu mensen die therapie nodig hebben", zegt Sanford M. Simon, hoofd van het Laboratory of Cellular Biophysics aan de Rockefeller University.


 Ontvang de nieuwste via e-mail

Wekelijks tijdschrift Dagelijkse inspiratie

"We besloten volledig agnostisch te zijn over wat we dachten dat zou werken - we hebben alles geprobeerd. Tot onze verbazing vonden we een paar verbindingen die heel goed werken.”

Dus gooide zijn groep de gootsteen naar het probleem en testte meer dan 5,000 verbindingen, ofwel al goedgekeurd voor ander klinisch gebruik of in klinische onderzoeken, om te zien of een van de verbindingen opnieuw kon worden gebruikt om fibrolamellaire te behandelen.

Hun bevindingen zijn gepubliceerd in Kankerontdekking.

"We besloten volledig agnostisch te zijn over wat we dachten dat zou werken - we hebben alles geprobeerd", zegt Simon. "Tot onze verbazing hebben we een paar verbindingen gevonden die heel goed werken."

Eindelijk, veelbelovende medicijnen

In een ideale wereld voeren wetenschappers uitgebreide experimenten uit om het perfecte therapeutische doelwit voor een ziekte te identificeren, en testen ze vervolgens een reeks geneesmiddelen in modelsystemen om veelbelovende behandelingsopties te lokaliseren om het gekozen doelwit te bereiken.

Het Simon-lab ondergaat dergelijke experimenten, maar dit proces kan jaren duren, en de kinderen en jonge volwassenen die nu ziek zijn van fibrolamellair zullen waarschijnlijk nooit de vruchten van dergelijk werk zien.

Dus koos Simon voor een parallelle, versnelde aanpak. Na het testen van een uitgebreide bibliotheek van medicijnen op fibrolamellaire tumorcellen die in de loop van enkele maanden in muizen waren gekweekt, identificeerde zijn team een ​​paar nieuwe klassen van therapieën die fibrolamellaire tumorcellen effectief lijken te doden, en verdere experimenten leverden enkele moleculaire verklaringen op waarom deze medicijnen zijn zo effectief tegen een ziekte die tot nu toe artsen verbijsterd heeft die behandelen leverkanker.

"Tot nu toe heb ik patiënten moeten vertellen dat we geen medicijnen hebben waarvan bewezen is dat ze werken", zegt Michael V. Ortiz, kinderoncoloog bij Memorial Sloan Kettering Cancer Center en een onderzoeksmedewerker. “Het is echt opwindend dat we eindelijk een aantal veelbelovende medicijnen hebben om op te volgen in klinische onderzoeken. En omdat elk individu anders reageert, is het bijzonder spannend dat we meerdere hits hadden, die we nu in combinatie met elkaar kunnen testen.”

Betere precisie geneeskunde

Voortbouwend op deze eerste bevindingen, testten Simon en collega's de verbindingen op menselijke cellen die rechtstreeks uit tumoren van patiënten waren genomen. Ze waren in staat om de cellen te testen tegen hun line-up van kandidaat-geneesmiddelen nadat ze ze slechts een paar dagen hadden gekweekt, waarbij ze resultaten kregen die vergelijkbaar waren met die waargenomen in cellen die maanden nodig hadden om te groeien.

"Binnen drie dagen kunnen we therapeutisch informatieve gegevens hebben, wat veel sneller is dan eerdere methoden toegestaan", zegt eerste auteur Gadi Lalazar, een instructeur in klinisch onderzoek in het Simon-laboratorium. "Hoewel er enkele logistieke hindernissen zijn en aanvullende verificatie nodig is, kan dit mogelijk een transformatie ondergaan voor de behandeling van bepaalde vormen van kanker."

De bevindingen suggereren dat het misschien niet nodig is om nieuwe te screenen kankermedicijn kandidaten in cellen die in muizen zijn gekweekt voordat ze op menselijke cellen worden getest - een extra stap die kankeronderzoekers vele maanden kan kosten. Gezien deze resultaten kunnen artsen binnenkort cellen uit de tumor van een patiënt biopsie nemen, die cellen onderwerpen aan een hele reeks kandidaat-geneesmiddelen totdat ze de meest effectieve verbinding voor die specifieke patiënt hebben gevonden, en binnen enkele dagen een behandelplan klaar hebben - mogelijk het landschap van precisiegeneeskunde veranderen.

Leverkankercellen geëlimineerd

Simons recente werk is geïnspireerd op het initiatief voor precisiegeneeskunde uit 2015, dat begon in de regering-Obama, en dat beloofde het gezicht van de geneeskunde te veranderen met een gerichte aanpak, afgestemd op de unieke genetische samenstelling, levensstijl en omgeving van een patiënt.

"Je wilt niet iedereen die mank loopt dezelfde behandeling geven - je wilt dat het 'precies gericht' is op basis van of ze hun enkel hebben gedraaid, een bot hebben gebroken of gewoon een splinter hebben", zegt Simon.

In de afgelopen zes jaar heeft Simon een reeks modelsystemen ontwikkeld om moleculen te helpen identificeren waarvan bekend is dat ze kanker veroorzaken, ook wel bekend als: oncogenen. Maar de sleutel tot het toepassen van precisiegeneeskunde op kanker, realiseerde Simon zich, is niet het blindelings testen van medicijnen tegen mutaties of abnormaal tot expressie gebrachte genen - het is het uitvoeren van functionele screenings die vragen welke medicijnen daadwerkelijk een effect hebben op de tumor in kwestie.

De resultaten van Simons benadering hebben nu de eerste therapieën opgeleverd waarvan is aangetoond dat ze fibrolamellaire tumorcellen elimineren, en nieuwe hoop voor mensen die lijden aan een dodelijke ziekte.

Bron: Rockefeller University

Over de auteur

Katherine Fenz-Rockefeller

books_health

Dit artikel verscheen oorspronkelijk op Futurity

Dit vind je misschien ook leuk

Meer door deze auteur

BESCHIKBARE TALEN

het Engels Afrikaans Arabisch Versimpeld Chinees) Chinese traditionele) Deens Nederlands Filippijns Fins Frans Duits Grieks Hebreeuws Hindi Hongaars Indonesian Italiaans Japanse Korean Malay Norwegian Perzisch Pools Portugees Roemeense Russian Spaans swahili Swedish Thai Turks Oekraïens Urdu Vietnamees

volg InnerSelf op

facebook icontwitter iconyoutube iconinstagram pictogrampintrest pictogramrss-pictogram

 Ontvang de nieuwste via e-mail

Wekelijks tijdschrift Dagelijkse inspiratie

Nieuwe attitudes - nieuwe mogelijkheden

InnerSelf.comClimateImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics.com | InnerSelf Market
Copyright © 1985 - 2021 InnerSelf Publications. Alle rechten voorbehouden.